Съвместно изявление за програмата MDL-101 на Modalis за ЛАМА2

Cure CMD, Voor Sara и Modalis Therapeutics публикуваха съвместно изявление за MDL-101 — експериментална еднократна генна терапия за мускулна дистрофия тип ЛАМА2. Вместо да замества дефектния ген LAMA2, терапията използва технологията CRISPR-GNDM, за да „включи“ родствения ген LAMA1 и да възстанови липсващия ламинин, без да променя ДНК последователността.

В подготовка е клинично изпитване фаза 1/2, а подаването към американската FDA все още предстои — засега няма определена дата за прием. Първото проучване ще бъде малко (около десет или по-малко деца) в един център в САЩ, който може да приема и международни пациенти. Критериите за участие все още се уточняват.

За българските семейства: центровете търсят участници чрез пациентския регистър. Ако детето ви е с ЛАМА2, вписването в регистъра CMDIR е най-сигурният начин да бъдете уведомени директно за критериите и приема.